Utprøvende behandling omfatter behandlingsformer som ikke er eksperimentelle, har lovende behandlingsresultater og som Ikke er tilstrekkelig dokumentert med hensyn til nytte, det vil si økt overlevelse og forbedret funksjonstilstand/helserelatert livskvalitet. Hovedmålet med utprøvende behandling er å dokumentere at et nytt behandlingstilbud er sikkert nok og effektivt nok til å bli akseptert som etablert behandling. Når slik dokumentasjon foreligger, kan tilbudet vurderes for prioritet innen det ordinære offentlige helsetilbud.
Immunsuppressiv behandling er behandling som tar sikte på å hemme immunreaksjonene. Det vil si både cellulære immunreaksjoner mediert av T-lymfocytter (T-celler) og antistoffdannelse mediert av B-lymfocytter (B-celler). Legene har ennå ikke klart å finne ut nøyaktig kva som forårsaker problemer hos SLE-pasienter, om problemet ligger hos den ene av disse cellene, om det kan være noe med hvordan disse cellene kommuniserer med hverandre, eller om det kanskje kan variere fra person til person nøyaktig kva det er som gjør oss syke. Mange av de tidligere medisinene har vært uspesifikke og dempet hele immunforsvaret, noe som har ført til at pasienter som har blitt behandlet med immunosuppressive medisiner, har vært mer utsatt for å få infeksjoner og kreft. De siste årene har man derfor prøvd å finne fram til en mer målrettet behandling, og flere av medisinene som nevnes her går direkte på enten B-celler eller T-celler. Mye av den utprøvende behandlingen er mer målrettet, og mange vil si at vi med disse medikamentene ser begynnelsen av en ny era innen SLE-behandling.
CellCept (Mykofenolatmofetil)
CellCept er et immundempende legemiddel som kan brukes ved revmatiske bindevevssykdommer. Det brukes også for å forhindre avstøtning av transplanterte organ. CellCept brukes som oftest hvis man ikke har fått god nok effekt eller uakseptable bivirkninger av andre medikamenter. Legemiddelet er ikke godkjent for refusjon på blå resept, men man kan få innvilget individuell refusjon etter legesøknad til trygdeverket. Sannsynligvis vil den bli godkjent i Norge for lupus nefritt i 2009.
CellCept har blitt utprøvd som et alternativ til Sendoxan ved nyreaffeksjon og som et alternativ til Imurel som vedlikeholdsbehandling ved alvorlig organgsykdom med gode resultat. CellCept kan brukes istedenfor Imurel ved andre sykdomsmanifestasjoner (hud, ledd, blodforandringer, lunge, nevrologiske). Bivirkninger: løs avføring, mindre påvirkning av blodbilde. Kontroll av blodprøver er nødvendig. Kan ikke brukes under svangerskap. Svakhet: Ingen langtidsstudier med hensyn til effekt og bivirkninger.
MabThera (Rituximab)
MabThera er et antistoff gjenkjenner og binder seg til spesifikke proteiner (eggehvitestoffer) på celleoverflaten til visse hvite blodlegemer i immunsystemet. Legene omtaler disse cellene som CD20 positive B-celler, altså B-celler som har proteinet de har kalt CD20. MabThera stopper veksten av disse cellene og dermed dannes det mindre mengde skadelige antistoffer og mindre revmatisk betennelse i vevet.
Det har hittil først og fremst blitt brukt ved visse typer av blodkreft. Det er et nytt legemiddel innenfor sykdomsgruppen revmatiske sykdommer, og kan brukes både ved leddgikt, revmatiske bindevevssykdommer og ved revmatisk årebetennelse (vaskulitter). Medikamentet gis først og fremst til de som ikke har effekt av andre revmatiske legemidler. MabThera er godkjent for leddgikt i Norge og blir brukt som utprøvende behandling ved terapiresistent SLE.
Hvordan gis medikamentet? (Kilde: Rikshospitalet)
Legemiddelet gis som en intravenøs infusjon i under innleggelse på sykehus, og tar ca fem til seks timer. Ca en time før infusjonen starter, gis smertestillende og allergimedisin for å forhindre eventuell smerter og allergiske reaksjoner. Effekten inntrer etter ca 3-4 måneder. Infusjonen blir gitt i to omganger med 14 dagers mellomrom. Nye infusjoner gis etter 6 -12 måneder avhengig av klinisk effekt av første behandling.
Noen aktuelle bivirkninger
Som alle legemidler kan MabThera gi bivirkninger. En kan få feber og frysninger, eventuelt blemmer og kløe i huden, kvalme, tretthet og hodepine. En sjelden gang kan mer alvorlige infusjonsreaksjoner forekomme. Bivirkningene er ofte hyppigst under den første infusjonen, og avtar gjerne ved de neste infusjonene. Under infusjonen med MabThera vil pasienten bli nøye overvåket av sykepleier og lege.
Kvinner må unngå å bli gravide og må bruke sikker prevensjon under behandlingen og i 12 måneder etter behandlingsslutt. MabThera skal heller ikke brukes under amming.
Forskning
Det er vanskelig å komme med en entydig konklusjon på bakgrunn av den forskningen som har blitt gjort til nå. A retrospective 7 years analysis of the use of B cell Depletion therapy in SLE ( Isenberg, London) var en studie der MabThera ble gitt til 45 pasienter hvor av 19 opplevde remisjon og 21 delvis remisjon. De konkluderte derfor med at dette er en effektiv behandling for pasinter med aktiv SLE som ikke har hatt god effekt av standard behandling. Efficacy and safety of Rituximab in patients with moderate to Severely active Systemic SLE (Explorer) var en stor placebokontrollert studie der 169 fikk MabThera og 88 fikk placebo. I denne studien var det ingen signifikant forskjell på behandlingseffekten i de to gruppene, og en del leger har blitt mer restriktive med å bruke MabThera etter at dette forskningsresultatet ble kjent.
Annen B-cellerettet behandling
De siste årene har det vært stor interesse for B-cellene og man har funnet flere medisiner som er rettet mot disse. Alentuzimab er rettet mot B-celler som har proteinet CD22, Abetinus nøytraliserer B-cellen ved å binde anti-DNA på celleoverflaten og i blodet og Belimumab har antistoff mot Baff (B-celle aktiverende faktor) og Blys (B-lymfocytt stimulerende faktor). Forskningen hittil kan tyde på at Belimumab kan dempe eller stabilisere sykdomsaktiviteten og at forekomsten av bivirkninger ikke skiller seg vesentlig frå de som ble behandlet med placebo.
T-cellerettet behandling
Orencia (Abatacept) er et biologisk legemiddel som kan være aktuelt å bruke ved revmatoid artritt (leddgikt) og kanskje også SLE. Orencia hindrer signal mellom T-cellene og de antigen-presenterende cellene, noe som gjør at T-cellene ikke blir fullt aktivert. Målet er at Orencia skal stanse eller redusere den aktive immunologiske betennelsesprosessen. Erfaringene med Orencia er begrenset, og foreløpig gis Orencia bare til leddgiktpasienter som ikke har tålt, eller ikke har hatt tilstrekkelig effekt av annen sykdomsmodifiserende behandling.